大塚製薬とTranscend Therapeutics, Inc.（本社：米国ニューヨーク州、CEO：Blake Mandell）は3月27日、大塚製薬が、100%子会社である大塚アメリカInc.を通じてトランセンド社を完全子会社化することについて合意し、契約を締結しましたのでお知らせします。本買収は、今後必要な手続き等を経て、2026年度第2四半期中に完了する予定です。契約に基づき、大塚製薬はトランセンド社株主に対し、本買収の対価として買収完了時に700百万米ドルを支払うとともに、開発品の売上に応じた条件付対価（販売マイルストン）として最大525百万米ドルを支払う可能性があります。　　　

トランセンド社は2021年に設立された、精神・神経疾患に対する迅速作用型治療薬の開発を進めるバイオテクノロジー企業です。同社が開発する「TSND-201」は、メチロン（methylone）を有効成分とする迅速作用型のニューロプラストゲン（脳内ニューロンの神経可塑性を誘導する化合物）で、心的外傷後ストレス障害（PTSD）などを対象とした治療薬候補として開発が進められています。米国では、PTSD の年間有病者数が 1,300 万人以上に上ると推計されていますが¹、この約25年間、新たな治療薬は承認されておらず、依然として大きなアンメットニーズが存在しています。

近年の研究では、脳の「神経可塑性（neuroplasticity）」の変化がPTSD の発症や症状の持続に深く関わっていることが明らかになっています。神経可塑性とは、脳の神経回路を再編成する能力のことで、記憶の形成や感情の調整を支える重要な仕組みです。PTSD では、恐怖反応に関連する神経回路に変化が生じ、安全であることを再学習する力（「恐怖を上書き」する力）が損なわれており、神経可塑性を回復あるいは促進する治療アプローチへの関心が高まっています²。

メチロンを有効成分とするTSND-201 は、脳内モノアミン（セロトニン、ノルアドレナリン、ドパミン）のトランスポーターなどに作用します。モノアミンの放出を促進することで、シナプス間隙のモノアミン濃度を高め、神経可塑性を迅速かつ持続的に高める作用が示されています^3,4。なお、TSND-201は幻覚作用に関わるセロトニン5-HT_2A受容体には作用せず、非幻覚性と考えられます^3,5。トランセンド社は、TSND-201の有効性と安全性・忍容性のバランスをさらに高めるため、新規化学物質に分類されるプロドラッグの研究開発にも取り組んでいます。既に開発候補化合物を選定しており、米国食品医薬品局（FDA）に対するIND（新薬臨床試験開始届）申請に向け、現在非臨床試験を実施しています。

TSND-201 はPTSD を有する成人を対象としたフェーズ2試験「IMPACT-1」において良好な成績を示し、その結果が2026年2月に「JAMA Psychiatry」に掲載されています⁵。迅速な作用発現と高い効果が認められたことから、TSND-201は2025年7月にFDAよりブレークスルーセラピー指定を取得しました。トランセンド社は2025年9月にFDAと協議し、TSND-201の開発を加速する計画およびフェーズ3試験のデザインについて協議を行いました。現在、米国においてフェーズ3試験の患者登録が進行中です。

大塚製薬 代表取締役社長 井上眞は、「このたび、トランセンド社を新たに当社グループに迎えることを大変うれしく思います。PTSDの治療選択肢は依然として限られている中、TSND‑201は精神科治療におけるパラダイムシフトになり得るものとして大きな期待が寄せられています。精神・神経領域に長年取り組んできた当社の強みと、トランセンド社の革新的アプローチを掛け合わせることで、TSND‑201を新たな治療選択肢として患者さんにお届けできるよう、規制当局と緊密に連携しながら開発を進めてまいります」と述べています。

トランセンド社のCEO兼共同創業者のBlake Mandellは、「迅速に作用し、患者さんがアクセスしやすいPTSDに対する新規治療を届けたいという思いから、私たちはトランセンド社を創業しました。精神・神経領域において長年リーダーシップを発揮してきた大塚製薬とは、当社が創業時から掲げてきた"患者さんへの貢献"という理念を深く共有しています。大塚製薬とともにTSND-201 の開発を進め、この共通の使命を実現していけることを誇りに思います」と述べています。

大塚製薬は 1970 年代より精神・神経領域に注力し、統合失調症、双極性障害、うつ病、PTSDなど、依然として治療選択肢が十分でない疾患に対して新たな治療手段の提供に取り組んできました。近年は、精神疾患における次世代治療薬の創出を目指し、革新的なセロトニン5-HT_2Aアゴニスト創製技術を有する Mindset Pharma, Inc. を買収するなど、グローバルな提携・協業ネットワークを広げつつ、将来の治療オプション拡充に向けた連携を積極的に深化させています。

今回、TSND-201という大塚製薬が既に保有している薬剤や開発品とは作用機序の異なる新規開発品を獲得することで、精神・神経領域におけるポートフォリオ拡大がさらに加速します。特に米国においてはPTSDの有病者数が非常に多いにも関わらず、治療選択肢は心理療法と抗うつ薬に限られており、効果と安全性が科学的に裏付けられた新たな治療選択肢が求められています。大塚製薬はトランセンド社をグループに迎えることで、精神・神経領域におけるグローバルリーダーとして、PTSD を含む次世代治療薬の開発を加速し、治療選択肢のさらなる拡充を目指します。

フェーズ2試験「IMPACT-1」について

成人のPTSD患者を対象にTSND-201の有効性、安全性、忍容性を評価する無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験です。米国、英国、アイルランドの計16施設において、CAPS-5（Clinician-Administered PTSD Scale for DSM-5）総重症度スコア35以上を有する重度のPTSD患者65名（平均年齢：43.7歳、男性26名：女性39名）が参加し、TSND-201またはプラセボを週1回、計4回経口投与した後、その後6週間追跡しました。IMPACT-1試験において、TSND-201群はプラセボ群と比較して、CAPS-5総重症度スコアにおいて、ベースラインから64日目までに速効性かつ統計学的に有意な改善を示し、主要評価項目を達成しました。なお、TSND-201群はプラセボ群と比較して、10 日目以降のCAPS-5総スコアの改善が一貫して大きいことが示されています。

TSND-201は概ね良好な忍容性を示しました。最も多く報告された治療に起因する有害事象は、頭痛、食欲低下、悪心、めまい、血圧上昇、口渇、不眠などで、これらは通常一過性であり、投与当日に発現し、1日以内に消失しました⁵。

PTSDについて

PTSDは、生命を脅かす出来事や強いトラウマとなる体験を経験、あるいは目撃した後に発症する重篤な精神疾患です。主な症状には、フラッシュバック、悪夢、強い不安、出来事に関する抑えられない思考などが含まれます。米国では、PTSD の年間有病者数が 1,300 万人以上に上ると推計されており、100人に6人近くが一生のうちにPTSDと診断されるといわれています¹。

PTSD の治療薬として FDA に承認されているのはセルトラリンとパロキセチンの2剤のみであり、PTSD に対する新たな治療選択肢が求められています。

TSND-201について

TSND-201 は、トランセンド社が開発した、メチロン（methylone）を有効成分とする迅速作用型のニューロプラストゲンです。TSND-201 の主たる薬理作用は、モノアミントランスポーターを作用部位とし、セロトニン5-HT_2A受容体には作用しない（＝非幻覚性と考えられる）ことが確認されています。 トランセンド社は、本剤をPTSD をはじめとする精神・神経疾患に対する迅速かつ持続的な治療薬として開発を進めています。

Transcend Therapeutics社について

Transcend Therapeutics（トランセンド社）は 2021 年に設立された、臨床開発段階にある神経科学領域の企業で、精神・神経疾患に対する迅速作用型治療薬の開発を進めています。既存の精神科治療薬が十分に効果を示さなかった数百万の患者に、新たな治療薬を届けることを使命としています。

詳細は www.transcendtherapeutics.comをご覧ください。

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July 10, 2025

Transcend Therapeutics社、PTSD治療薬TSND-201（メチロン）で画期的治療薬指定を取得

この指定により、PTSD治療薬TSND-201の開発が加速する可能性が高まります。 同社は第3相臨床試験の開始を計画しています。

神経精神疾患治療薬の開発を行う臨床段階のバイオテクノロジー企業であるTranscend Therapeutics社は本日、米国食品医薬品局（FDA）が、心的外傷後ストレス障害（PTSD）治療薬TSND-201（メチロン）に画期的治療薬指定を付与したことを発表しました。

画期的治療薬指定は、予備的な臨床試験データから、既存の治療法よりも大幅な改善が期待できると判断された場合に付与されます。画期的治療薬指定制度は、重篤または生命を脅かす疾患に対する有望な治験薬の開発および審査期間を短縮することを目的としています。

画期的治療薬指定は、PTSD治療薬として速効性神経可塑性物質であるTSND-201を評価した無作為化プラセボ対照第2相臨床試験であるIMPACT-1試験の良好な結果に基づいています。IMPACT-1試験は、重度のPTSD患者65名を対象とした無作為化プラセボ対照第2相試験でした。TSND-201は、PTSD症状の迅速かつ強力で持続的な改善をもたらしました。統計的に有意かつ臨床的に意義のある症状改善は10日目までに認められ（プラセボ調整CAPS-5スコア-8.00）、その効果は64日目まで持続しました（プラセボ調整CAPS-5スコア-9.64）。

TSND-201は忍容性が良好で、幻覚や有害事象による投与中止はありませんでした。

「今回の指定は、PTSDを抱える1300万人のアメリカ人にとって、より効果的な新たな治療法が緊急に必要とされていることを改めて示すものです」と、トランセンド・セラピューティクスの共同創業者兼CEOであるブレイク・マンデル氏は述べています。「現在、FDA承認薬はわずか2種類しかなく、20年以上も新たなPTSD治療薬は承認されていません。今回の画期的治療薬指定により、第3相臨床試験開始に向けてFDAとより緊密に連携することが可能になります。」

 「PTSDに対する速効性があり、持続的な治療薬は、精神医学におけるパラダイムシフトとなり、患者にとって希望の光となるでしょう」と、カリフォルニア大学サンディエゴ校の精神医学・公衆衛生学特別教授であり、トランセンドのコンサルタントでもあるマレー・B・スタイン医師（医学博士、公衆衛生学修士）は述べています。 「現在の標準治療薬であるSSRIは、最大の効果が現れるまでに最大12週間かかる場合があり、その間、副作用が生じることも少なくありません。さらに、SSRIを服用している多くの患者は、十分な効果を得られていません。今回の指定は、より迅速で効果的な治療法が実現する可能性を示唆する新たな希望となります。」

TSND-201について

TSND-201は、Transcend Therapeutics社が開発したメチロンの独自製剤であり、速効性の神経可塑性物質です。TSND-201は、モノアミントランスポーターを主な作用部位とし、5HT-2a受容体には作用しない（すなわち、幻覚作用はない）という、明確な薬理作用を有しています。

Transcend社は、TSND-201をPTSDおよびその他のCNS（中枢神経系）疾患に対する、速効性かつ持続的な治療薬として開発しています。TSND-201は治験薬です。 PTSDについて PTSDは、生命を脅かすような出来事やトラウマとなる出来事を経験したり目撃したりした後に発症する精神疾患です。症状には、フラッシュバック、悪夢、強い不安、出来事に関する制御不能な思考などが含まれます。PTSDは毎年約1,300万人のアメリカ人に影響を与えており、米国成人の約7%が生涯のうちにPTSDと診断されると推定されています。PTSDの治療薬としてFDA（米国食品医薬品局）の承認を受けているのはセルトラリンとパロキセチンの2種類のみですが、その有効性はせいぜい限定的です。PTSDに対する新たな治療法が喫緊に求められています。 画期的治療薬指定について 画期的治療薬指定は、重篤な疾患や生命を脅かす疾患に対する医薬品の開発と審査を迅速化するためにFDAによって付与されます。画期的治療薬指定を受けるには、既存の治療法と比較して、少なくとも1つの臨床的に重要なエンドポイントにおいて大幅な改善が見込まれることを示す予備的な臨床試験結果を提示する必要があります。画期的治療薬指定は、FDAの上級管理職による組織的な取り組み、効率的な医薬品開発プログラムに関するFDAのより集中的なガイダンス、そして医薬品開発および審査プロセス全体を通してFDAへのアクセスとコミュニケーションの頻度を高めるものです。また、新薬承認申請（NDA）の一部をローリング方式で提出できる機会も提供され、FDAはNDA全体の提出を待つのではなく、受領した部分について審査を行うことができます。さらに、画期的治療薬指定を受けた製品は優先審査の対象となり、FDAは標準審査の10ヶ月ではなく、6ヶ月以内に申請に対する措置を講じることを目標としています。画期的治療薬指定は基準を変更するものではありません。